Terapia genética cura menino britânico com "doença da bolha"
da Reuters, em LondresMédicos britânicos anunciaram hoje ter obtido sucesso com o uso da terapia genética para restaurar o sistema imunológico de uma criança do País de Gales que nasceu com imunodeficiência combinada severa (X-SCID), a chamada "doença da bolha".
O paciente submetido ao tratamento no Hospital Infantil Great Ormond Street, de Londres, foi Rhys Evans, um menino de 18 meses. Os médicos usaram um vírus para introduzir um gene humano funcional na criança.
A técnica que foi usada é uma alternativa aos transplantes de medula óssea, que podem curar a doença quando se encontra um doador compatível, o que é raro. A terapia gênica já havia sido usado com sucesso por franceses em 2000.
A doença, que é rara e hereditária, deixa o paciente extremamente suscetível a infecções. Quem sofre da doença apresenta deficiência dos principais componentes do sistema imunológico, e infecções rotineiras como catapora e gripe podem ser fatais.
O distúrbio é provocado por um defeito em um gene que contém as informações para a transmissão de mensagens do sistema imunológico para os glóbulos brancos do sangue. Essas células são responsáveis pela produção de anticorpos que eliminam de organismos invasores.
Os médicos do Great Ormond Street retiraram amostras da medula óssea do menino e usaram um vírus para transportar uma versão corrigida do gene para as células-tronco que originam células do sistema de defesa. Depois, eles recolocaram as células corrigidas no corpo do paciente.
Células tronco são aquelas de função genérica, que têm o potencial de se diferenciar para assumir a forma de diferentes células específicas.
Há dois anos, cientistas do Hospital Necker-Enfants Malades, em Paris, anunciaram o primeiro uso bem-sucedido de uma técnica similar, aplicada a duas crianças.
A professora Christine Kinnon, diretora do Centro para Terapia Genética do hospital, informou que a equipe britânica foi a primeira depois da francesa a tratar a X-SCID dessa forma, mesmo que outros pesquisadores tenham obtido sucesso em outras formas da doença. "Não temos conhecimento de outros sucessos", disse a especialista.
A equipe britânica informou que desenvolveu um vírus melhor para transportar o gene. Os franceses usaram uma forma modificada de um retrovírus que infecta camundongos, enquanto os pesquisadores britânicos o modificaram ao cobri-lo com uma proteína que reveste um vírus que infecta o gibão (espécie de macaco).
Os pesquisadores não têm certeza sobre a possibilidade do tratamento proporcionar uma cura que persista por toda a vida. "Não sabemos se será necessário repetir, mas esperamos que não", disse Kinnon.
Para Adrian Thrasher, chefe da equipe que realizou o procedimento, o sucesso do tratamento de Rhys foi muito estimulante.
"A terapia genética está se tornando compreensível em curas reais para crianças reais", disse o especialista.
Kinnon acrescentou que a equipe está avaliando o uso de uma técnica similar para tratar outras formas de SCID, além de doenças sanguíneas genéticas como hemofilia, anemia falciforme e beta-talassemia.
