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Terapia genética em teste freia doença ocular degenerativa
Cientistas aplicaram vírus com gene 'corretor' do mal hereditário e melhoraram a visão de dois pacientes
Estudo está em fase inicial; geneterapias em pesquisa têm tido bons resultados contra leucemia, por exemplo
Conseguir ler três linhas de letras miúdas a mais durante um exame de vista pode não parecer um grande triunfo, mas faz uma diferença tremenda para quem estava ficando cego por causa de uma doença degenerativa.
Esse avanço ocorreu durante um teste da Universidade de Oxford, no Reino Unido, que usou terapia genética para tentar reverter o dano à retina e a outras regiões cruciais dos olhos.
O resultado do teste clínico de fase 1 (cujo objetivo principal é verificar só a segurança do tratamento) foi relatado na revista médica "Lancet", uma das mais importantes do mundo.
Não há nada de milagroso: dos seis pacientes tratados, quatro continuam com a mesma acuidade visual que tinham antes da operação (eram os casos menos sérios, nos quais a visão era só um pouco mais fraca do que a de pessoas sadias).
Os outros dois doentes --justamente os que já tinham perdido boa parte da visão-- responderam de forma mais clara ao tratamento.
A doença que a equipe do pesquisador Robert MacLaren está tentando enfrentar é a coroideremia, assim chamada porque afeta a coroide, camada do olho cheia de vasos sanguíneos que ajuda a nutrir a retina, também progressivamente destruída pela moléstia. A coroideremia afeta uma pessoa a cada 50 mil, em geral homens-- e tem origem genética. A cegueira vem ao longo de décadas e é inevitável.
O TRATAMENTO
Como um defeito num único gene desencadeia o problema, a ideia dos cientistas é substituir o trecho de DNA defeituoso pelo equivalente "em bom estado".
Isso é conseguido por meio de um vírus modificado que, na natureza, infecta seres humanos e outros primatas sem causar doenças.
Em laboratório, os cientistas embutem o gene de interesse no vírus, como um arquivo num pen drive, e ele fica encarregado de espalhar o gene nas células do olho após ser injetado no local.
Seis meses depois do procedimento, os resultados se mantiveram --o que ainda é pouco tempo, admitem os cientistas, dada a progressão lenta da doença.
"Esta é a primeira vez que a terapia genética é usada para tratar pacientes com acuidade visual ainda normal", disse MacLaren em comunicado. "Nossos resultados mostram que a terapia é uma grande promessa para tratar outros problemas, como a degeneração macular relacionada à idade."
ALVO PREFERENCIAL
As doenças degenerativas que afetam os olhos têm estado entre os alvos preferenciais da geneterapia por uma conjunção de motivos.
O mais óbvio deles é que não há cura para esse problema, o que justifica abordagens ousadas para preservar a visão dos pacientes.
Além disso, há a questão de como "entregar" o DNA com efeito terapêutico às células certas e evitar que ele afete outros tecidos que não precisam daquele gene extra.
Ainda há o temor de que os vírus modificados que são os "entregadores de DNA" saiam do controle. Os olhos são bons alvos para essas terapias porque o acesso à área de interesse é relativamente fácil e, ao mesmo tempo, a chance de que os vetores de DNA se espalhem por outros tecidos é baixa.
Além dos males oculares, a terapia genética tem mostrado resultados em outros problemas raros de origem hereditária, como baixa imunidade crônica e leucemia.
Por enquanto, só um tratamento desse tipo, para tratar um problema metabólico que causa inflamação do pâncreas, já foi liberado para comercialização na União Europeia.
