Teste envolveu três jovens voluntários com doença congênita hereditária. Condição genética rara afeta 1 em cada 80 mil pessoas.


Graças a um vírus manipulado geneticamente, cientistas americanos conseguiram melhorar a sensibilidade visual de três pacientes cegos. Os resultados trazem esperança de que um dia uma doença congênita que causa a cegueira possa ser combatida de forma eficiente.

A enfermidade que vitimava os três jovens pacientes era a amaurose congênita de Leber (ACL). Trata-se de uma doença hereditária que afeta 1 em cada 80 mil pessoas, em média. Ela está ligada a uma deficiência em um gene, chamado RPE65, que faz com que o organismo deixe de produzir uma proteína que ajuda a regenerar a pigmentação da visão. Sem ela, as vítimas da doença perdem a capacidade de ver já nos primeiros poucos meses de vida.

Os cientistas liderados por Artur Cideciyan, da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, tentaram resolver o problema com um método até hoje considerado controverso: terapia genética.

A idéia parece inofensiva: introduzir um gene que esteja "em falta" no organismo, para que tudo volte a funcionar corretamente. O problema é como inserir esse gene. Normalmente, o método mais eficiente é por meio de um vírus. Só que nem sempre as coisas correm bem.

É famoso o experimento de terapia gênica para tratamento do fígado que matou o jovem voluntário Jesse Gelsinger, então com 18 anos, em 1999. A comoção com o caso, ocorrido na mesma Universidade da Pensilvânia, atrasou as pesquisas por muitos anos e motivou a adoção de protocolos muito mais radicais para a condução desses experimentos.

Com isso, o campo andou a passo de tartaruga, e só agora começa a mostrar seu potencial novamente. Desta vez, com resultados positivos.

Os experimentos com os voluntários humanos só vieram depois de testes exaustivos com outros animais. E os três jovens (de 24, 23 e 21 anos) tiveram melhoras significativas em sua visão após a injeção, no olho, de um vírus adeno-associado (considerado o mais seguro para esse tipo de procedimento) contendo uma versão sadia do gene RPE65.

Olho bom, olho ruim
Cada paciente pôde fazer o papel de "controle" para si mesmo, uma vez que os cientistas só trataram um dos olhos de cada um. Assim, foi possível comparar a diferença de desempenho do olho tratado, em comparação com o outro.

Os resultados foram animadores. Os cientistas mostraram que o olho tratado, após 30 dias, mostrava sensibilidade à luz muito maior do que o olho "controle". Os desempenhos persistiram após 60 e 90 dias.

Mas nem tudo são flores. Os cientistas notaram que o tratamento não restaurou completamente a normalidade da visão. Um teste eficiente foi o exercício de adaptar os olhos à escuridão. Normalmente, leva-se quase uma hora para que a visão ganhe sua "potência" máxima quando entramos num ambiente escuro. Só que nos pacientes tratados esse número é bem maior: mais de oito horas.

Por isso, o próximo passo da pesquisa, reportada na edição desta semana do periódico da Academia Nacional de Ciências dos EUA, "PNAS", é tentar entender o que não está funcionando. Isso deve mudar até as estratégias que os cientistas usam para testar a capacidade da visão.

Portal G1

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