Terapia genética tem primeiro êxito contra anemia hereditária

Uma terapia genética se mostrou bem-sucedida pela primeira vez para o tratamento da talassemia, uma anemia hereditária, indicou nesta quarta-feira a equipe de médicos e pesquisadores que a desenvolveram.

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"Foi a primeira vez no mundo", declarou à AFP Philippe Leboulch, do Instituto Nacional de Saúde e Pesquisa Médica (INSERM) e do Comissariado de Energia Atômica (CEA), ambos franceses, diretor científico do estudo, cujos resultados serão publicados pela revista britânica "Nature".

"Trata-se de um grande progresso, mas será preciso usá-lo com outros pacientes para ver se o êxito se confirma", disse Marina Carazzana-Calvo, do hospital Necker, em Paris.

"O paciente, que tem hoje 21 anos, iniciou o tratamento há três anos e passou a não precisar mais de transfusões sanguíneas há dois anos", explicou Leboulch.

"O jovem encontrou um emprego estável como cozinheiro em um restaurante parisiense", contou Leboulch, advertindo, no entanto, que a evolução de seu quadro precisa ser analisada com "cautela".

Cerca de 200.000 pessoas nascem por ano com algum tipo de talassemia.

CÉLULAS-TRONCO

A terapia aplicada no estudo se baseou na extração de células-tronco da médula óssea do paciente que, depois de serem "corrigidas" em um laboratório, foram novamente injetadas no jovem.

"O paciente permaneceu um mês no hospital", indicou a professora Eliane Gluckman, principal coordenadora do teste clínico.

Para ela, trata-se de "um enorme progresso", que permitirá curar "pacientes que não podem fazer transplante de medula por não ter irmãos para fazer a doação".

Para conseguir transferir o volumoso gene corretor para as células, os pesquisadores utilizaram um vetor viral derivado do HIV, depois de torná-lo inofensivo --como já havia sido feito em Paris para tratar duas crianças que tinham uma doença genética no cérebro.

O jovem francês de origem vietnamita e tailandesa que recebeu o tratamento sofre de um tipo de beta-talassemia muito comum no Sudeste Asiático e na costa oeste dos Estados Unidos.

Nos casos mais agudos da beta-talassemia, os pacientes sofrem com uma anemia intensa e só conseguem sobreviver se receberem transfusões sanguíneas e um tratamento para eliminar o ferro que se acumula no corpo em consequência das repetidas transfusões.

O teste realizado com este paciente será repetido em dez outras pessoas, segundo Leboulch, que também é fundador de uma sociedade que produz vetores virais e pretende levar sua pesquisa para a Tailândia.