A aprovação pela FDA, a agência americana que regulamenta remédios e alimentos, na última sexta-feira (8), de dois tratamentos inovadores de terapia genética para a anemia falciforme trouxe um raro momento de esperança e celebração para pessoas com esse transtorno sanguíneo agonizante.
Mas não há um caminho claro para que as novas terapias —tratamentos únicos tão eficazes em ensaios clínicos que foram aclamados como curas— cheguem aos países onde a grande maioria das pessoas com doença falciforme vive. Pouco depois da aprovação, seus fabricantes anunciaram preços exorbitantes: US$ 3,1 milhões para o Lyfgenia, fabricado pela Bluebird Bio, e US$ 2,2 milhões para o Casgevy, fabricado pela Vertex Pharmaceuticals.
O Lyfgenia será lançado nos Estados Unidos. A Vertex tem priorizado a obtenção de aprovação em seis países ricos —Estados Unidos, Itália, Reino Unido, França, Alemanha e Arábia Saudita— que, segundo uma estimativa, abrigam 2% da população global de pessoas com doença falciforme.
Três quartos dos pacientes com doença falciforme do mundo estão na África subsaariana. Acredita-se que vários milhões deles estejam doentes o suficiente para serem elegíveis para as novas terapias, em comparação com cerca de 20 mil nos Estados Unidos.
Muitos pacientes africanos têm acompanhado de perto as notícias online sobre o sucesso dos tratamentos em ensaios clínicos. Na Tanzânia, informações sobre o Casgevy se espalharam alguns meses atrás por meio de um grupo no WhatsApp que Shani Mgaraganza criou para mães de crianças com doença falciforme. Seu filho, Ramadhani, de 12 anos, e sua filha Nasra, de 10 anos, têm o distúrbio hereditário, que causa episódios de dor intensa e danos aos órgãos. Ela disse que a terapia parecia um milagre.
"Todo mundo disse: 'Obrigado, Deus, nossos filhos ficarão bem'", disse ela.
Então as mães descobriram o provável custo. "Seriam bilhões de xelins tanzanianos", disse Mgaraganza. "Ninguém pode pagar por isso. Foi desmoralizante."
A questão do acesso está em primeiro plano para Jennifer Doudna, cientista da Universidade da Califórnia, Berkeley, que compartilhou o Prêmio Nobel de Química por pioneirismo no método de edição genética Crispr, que sustenta o Casgevy. "Hoje, não estará amplamente disponível", disse ela. "Agora que temos essa aprovação, precisamos realmente descobrir como vamos abrir isso para mais pessoas."
Dois fatores-chave impedem que os pacientes na África tenham acesso. Primeiro, o preço: os tratamentos são muito caros para governos que lutam para pagar por serviços básicos de saúde. Em alguns casos, pode haver custos adicionais substanciais, como uma estadia hospitalar prolongada do paciente para receber terapia genética.
A segunda barreira é a infraestrutura médica: a administração do tratamento é um processo de vários meses em centros médicos que podem realizar transplantes de células-tronco. Os pacientes devem ter suas células colhidas e enviadas para um laboratório para fabricação, devem passar por quimioterapia exaustiva e suportar uma longa hospitalização.
"Um medicamento tão intensivo em recursos como este pode não ser apropriado em muitos lugares onde os recursos para cuidados de saúde são mais limitados", disse o diretor científico da Vertex, David Altshuler.
Ele afirma que a empresa está trabalhando no desenvolvimento de abordagens mais baratas e mais fáceis para tratar pacientes com doença falciforme em todo o mundo, incluindo um comprimido simples, que ainda não foi testado em humanos. "Isso leva muito tempo para fazer, e sinto que estamos no início da próxima fase", disse ele.
Um porta-voz da Bluebird Bio, Jess Rowlands, disse que era "a triste realidade" que a infraestrutura necessária para essas terapias genéticas "não existe em grande parte do mundo". A Bluebird continuará "investindo em abordagens que possam apoiar o acesso global no futuro", disse ela.
Novos medicamentos costumam ser lançados em países ricos anos antes de chegarem a partes mais pobres do mundo. As disparidades têm se agravado nos últimos anos, à medida que uma onda de terapias de ponta com preços impressionantes tem transformado a vida de pacientes em países ricos. A Vertex, em particular, tem sido criticada por manter seus pioneiros medicamentos para fibrose cística fora do alcance de milhares de pacientes em países de baixa renda.
Os fabricantes cobram preços altos mesmo quando está claro que os países de baixa renda não podem pagar esses custos para proteger sua capacidade de exigir preços mais altos em lugares como Estados Unidos e Europa.
Obiageli Nnodu, diretora de um programa de doença falciforme na Universidade de Abuja, na Nigéria, discutiu a nova terapia genética com alguns de seus pacientes. É uma fonte de alegria, disse ela, "mas está muito distante".
Comentários
Os comentários não representam a opinião do jornal; a responsabilidade é do autor da mensagem.