Uma nova terapia genética para tratar uma doença genética muito rara, que ataca o sistema nervoso central de crianças pequenas, será precificada em US$ 4,25 milhões [mais de R$ 21 milhões] nos EUA, tornando-se o medicamento mais caro da história.
O Lenmeldy, da Orchard Therapeutics, se tornou nesta semana o primeiro medicamento aprovado nos EUA para a leucodistrofia metacromática (LDM), um distúrbio genético fatal que afeta em média 40 recém-nascidos por ano nos EUA.
A forma mais grave de LDM faz com que crianças no final da infância percam toda a função motora e enfrentem um estado vegetativo, necessitando de cuidados intensivos 24 horas por dia. É fatal para a maioria dos pacientes cinco anos após o início dos sintomas.
A Orchard, uma empresa de biotecnologia sediada no Reino Unido que foi recentemente adquirida pelo grupo farmacêutico japonês Kyowa Kirin, argumentou que a falta de outros tratamentos para LDM justificava o preço. Mas a decisão reacende o debate sobre o preço das terapias celulares e genéticas, que oferecem novos tratamentos revolucionários e, às vezes, curas para pacientes com poucas outras opções.
Entre as terapias genéticas aprovadas mais caras estão o tratamento da hemofilia B da uniQure, Hemgenix, a US$ 3,5 milhões [mais de R$ 17 milhões], e o medicamento para talassemia da Bluebird, Zynteglo, que é precificado em US$ 2,8 milhões [mais de R$ 13 milhões].
Bobby Gaspar, co-fundador e diretor executivo da Orchard, disse que o Lenmeldy é "um medicamento que muda paradigmas", acrescentando que a empresa está "comprometida em possibilitar amplo, rápido e sustentável acesso a esta terapia importante para pacientes elegíveis com LDM de início precoce nos EUA".
O tratamento de LDM da Orchard recebeu preços de lista de até US$ 3,9 milhões [mais de R$ 19 milhões] quando foi aprovado em toda a Europa em 2020 sob o nome de marca Libmeldy, mas os sistemas de saúde nacionais negociaram descontos significativos. Na Alemanha, foi precificado em € 2,4 milhões [R$ 13 milhões].
A Orchard citou uma revisão do Institute for Clinical and Economic Review (ICER), uma organização sem fins lucrativos dos EUA que tenta calcular um preço justo para medicamentos, que concluiu no ano passado que o Lenmeldy seria custo-efetivo se precificado entre US$ 2,3 milhões [mais de R$ 11 milhões] e US$ 3,9 milhões [mais de R$ 19 milhões].
Gaspar disse ao Financial Times que a Orchard "sempre considerou" a avaliação do ICER, mas decidiu precificar o medicamento mais alto. "Esse é o nosso preço de lista, entraremos em discussão com pagadores, haverá descontos confidenciais", disse ele.
Sem o Lenmeldy, "essas crianças morrerão todas na primeira ou segunda década de vida e pronto", acrescentou Gaspar. "Até este medicamento, não havia nada disponível para essas crianças, nenhuma maneira de interromper esse declínio implacável."
Nos nove meses até o final de setembro, o medicamento gerou US$ 12,7 milhões em receitas, disse a Orchard nos resultados do terceiro trimestre em novembro passado.
"A LDM impõe um enorme fardo emocional e econômico às famílias e cuidadores —que enfrentam perda substancial de salário e despesas adicionais a cada ano à medida que a doença progride— tudo isso lidando com a angústia incalculável de perder seu filho", disse Bennett Smith, vice-presidente sênior da Orchard e gerente geral da América do Norte.
O Lenmeldy funciona inserindo uma versão geneticamente modificada do gene que causa a LDM nas células-tronco sanguíneas de um paciente e entregando-o por meio de uma infusão. Em um estudo com 37 pacientes pediátricos com LDM de início precoce tratados com Lenmeldy, todas as crianças estavam vivas aos seis anos, em comparação com apenas 58% no grupo de controle. Aos cinco anos, 71% dos pacientes podiam andar sem assistência e 85% tinham pontuações normais de linguagem e cognição.
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