A FDA, agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou na última semana a primeira terapia gênica para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne, doença que provoca a fraqueza progressiva dos músculos.
Chamada de Elevidys, a terapia foi aprovada exclusivamente para pacientes de 4 e 5 anos de idade e custará US$ 3,2 milhões (cerca de R$ 15 milhões), o que a torna a segunda terapia gênica mais cara dos EUA, atrás apenas de um tratamento para hemofilia B, disponibilizado por US$ 3,5 milhões.
"A aprovação atende a uma necessidade médica urgente e é um avanço importante no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma condição devastadora com opções de tratamento limitadas, que leva a uma deterioração progressiva da saúde do indivíduo ao longo do tempo", disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, em comunicado divulgado pela agência.
Vice-coordenador do departamento científico de doenças neuromusculares da ABN (Academia Brasileira de Neurologia), Alberto Rolim Muro Martinez conta que a decisão da FDA foi recebida com surpresa e entusiasmo porque a agência utilizou um processo de aprovação acelerado, que permite fornecer aos pacientes acesso mais rápido a novos medicamentos enquanto as empresas responsáveis conduzem ensaios clínicos para verificar a eficácia.
No caso do Elevidys, a autorização foi concedida com base nos ensaios clínicos de fase 1 e 2, que indicaram um aumento da proteína microdistrofina em crianças de 4 e 5 anos submetidas à terapia.
Essas etapas, porém, não estabeleceram o impacto clínico, incluindo se há melhoria na função motora das crianças. Como condição de aprovação, a FDA está exigindo que a Sarepta Therapeutics conclua o estudo de fase 3 para confirmar os benefícios do medicamento. O ensaio está em andamento com 126 pacientes, e os resultados devem ser divulgados até o fim do ano.
"A agência analisará os dados desse ensaio o mais rápido possível para considerar se outras ações, como uma indicação revisada ou a retirada de Elevidys [do mercado], podem ser necessárias", disse a FDA.
O que é a distrofia muscular de Duchenne?
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética que atinge majoritariamente pessoas do sexo masculino, com aproximadamente 1 caso a cada 5.000 garotos.
Ela é causada pela falta de uma proteína chamada distrofina, que ajuda a conectar as células musculares ao seu entorno, e os primeiros sintomas surgem por volta dos 3 anos.
Sem distrofina suficiente nos músculos, eles se tornam mais rígidos, com prejuízo nos movimentos e nas funções cardíaca e respiratória. Com o tempo, a pessoa perde a capacidade de andar e mesmo de respirar por conta própria.
Não há cura, mas cirurgias e o uso de corticoides têm ajudado a amenizar alguns sintomas e contribuído para aumentar o tempo de vida dos pacientes. Hoje, alguns deles chegam a viver até os 40 anos.
Como funciona a nova terapia?
O gene responsável pela produção de distrofina é o maior do genoma humano, com cerca de 2,3 milhões de bases nitrogenadas. Devido ao tamanho, não é possível transportá-lo nos vetores de terapia gênica —vírus modificados em laboratório que carregam os genes para o interior das células—, mas os pesquisadores encontraram um plano B.
Martinez explica que alguns pacientes têm uma versão mais leve da doença, conhecida como distrofia muscular de Becker. Neles, o gene responsável pela distrofina é menor do que o padrão.
Os cientistas passaram anos pesquisando quais partes desse gene eram essenciais para conservar a atividade muscular e criaram uma versão capaz de ser transportada e de produzir uma proteína com parte da função da distrofina original.
O ineditismo do trabalho ajuda a explicar o preço previsto pela empresa. "É plenamente compreensível que essa terapia não custe barato porque é algo revolucionário e que ajuda a viabilizar várias outras pesquisas", afirma Martinez, "mas ainda assim o valor indicado é assustador".
Segundo o neurologista, caso a terapia tenha sua eficácia comprovada, é esperado que a comunidade internacional faça pressão para barateá-la. "É algo que precisa ser discutido entre as agências, a comunidade médica, os sistemas de saúde e os laboratórios", afirma.
"Tivemos recentemente no Brasil a negociação para a incorporação do Zolgensma, para atrofia muscular espinhal", exemplifica Martinez. Com as tratativas, o preço foi acordado em R$ 5,7 milhões por terapia, com pagamentos em cinco parcelas iguais ao longo de quatro anos. "É uma vitória com um gostinho de 'meu Deus, aonde isso vai chegar?', mas é uma vitória".
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